陽(yáng)離子脂質(zhì)體在生理pH值下帶有正電荷, 能夠與DNA分子中的磷酸基團(tuán)自組裝形成脂質(zhì)體/DNA 復(fù)合物, 借靜電作用吸附于細(xì)胞表面, 通過(guò)細(xì)胞內(nèi)吞將基因?qū)爰?xì)胞, 而發(fā)揮基因的治療作用。陽(yáng)離子脂質(zhì)體介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)染的效率與脂質(zhì)體結(jié)構(gòu)、質(zhì)粒濃度、脂質(zhì)體與DNA的比例、細(xì)胞狀態(tài)、轉(zhuǎn)染時(shí)間以及靶細(xì)胞的選擇性作用有關(guān)。由于轉(zhuǎn)染時(shí)脂質(zhì)體與DNA 形成了小單層脂質(zhì)體包裹DNA的復(fù)合物, 適當(dāng)?shù)腄NA/轉(zhuǎn)染試劑比例有利于兩者形成穩(wěn)定的空間結(jié)構(gòu), 利于轉(zhuǎn)染的順利進(jìn)行; 而脂質(zhì)體與DNA的比例較最佳值低時(shí), 產(chǎn)生的游離的DNA分子會(huì)影響脂質(zhì)體/DNA復(fù)合物的穩(wěn)定性,當(dāng)脂質(zhì)體與DNA的比例較最佳值高時(shí), 產(chǎn)生的游離的脂質(zhì)體則可增加細(xì)胞毒性, 對(duì)細(xì)胞的代謝產(chǎn)生負(fù)面作用, 使細(xì)胞表達(dá)外源基因受到影響, 最終降低細(xì)胞的轉(zhuǎn)染效率。DNA和脂質(zhì)體的比例也決定了復(fù)合物表面電荷的分布以及復(fù)合物顆粒的大小, 在最佳的DNA和脂質(zhì)體的比例下, 復(fù)合物的表面呈網(wǎng)狀布滿(mǎn)正電荷。